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Suivre les étapes clés du développement d’un produit de santé

Le développement d’un produit de santé est un processus long et complexe dont les étapes sont plus ou moins difficiles à suivre pour une association de patients. Certaines d’entre elles se font au grand jour, avec publication de documents accessibles, d’autres sont moins visibles sans pour autant qu’il y ait volonté de dissimuler les avancées du projet. Quelles sont les étapes qu’il est possible de suivre lorsqu’on est une association de patients ? Exemple avec le développement d’un médicament.

Les publications scientifiques de données in vitro

L’histoire d’un médicament commence souvent avec la découverte, organisée ou fortuite, d’une substance présentant un potentiel thérapeutique. Certaines de ces substances font l’objet d’articles scientifiques sur leur action dans le tube à essai. Néanmoins, il est rare que, à cette étape, on puisse prédire le succès de cette substance chez l’être humain. Pour une association, il est difficile de trier dans la profusion des candidats à cette phase du développement.

Les premières présentations en conférence internationale

Le plus souvent, les représentants associatifs découvrent un candidat potentiel lors de présentations lors d’une conférence internationale, que ce soit sous la forme d’un poster (pour les évidences les plus précoces) ou d’une présentation orale (lorsque le développement est plus avancé). Des résultats dans les modèles animaux peuvent être présentés, ou des résultats d’essais clinique de phase I, destinés à identifier la posologie à tester et à s’assurer qu’il n’y pas de toxicité majeure du produit candidat. Ce sont les premiers signes vraiment encourageants et l’occasion d’identifier un candidat médicament à suivre dans les mois à venir.

Les essais de phase I menés en France font l’objet d’un examen préalable par un Comité de protection des personnes (CPP) où siègent des représentants associatifs (mais pas forcément concernés par la pathologie en question).

La mise en place des essais cliniques de phase II et III

Les essais cliniques de phase II et III sont destinés à évaluer l’efficacité et la sécurité du candidat médicament. Comme pour les essais de phase I, leur mise en place s’accompagne de la production, par le promoteur de l’essai, de documents d’information destinés aux futurs participants. Pour une association, approcher systématiquement les promoteurs pour leur proposer de relire ces documents est une manière efficace et utile de se tenir au courant des essais à venir.

De plus, les protocoles de ces essais doivent obtenir l’approbation d’un Comité de protection des personnes (CPP) sur leurs aspects éthiques et pratiques. Participer à un CPP permet également de s’informer sur les projets de recherche clinique (mais pas forcément dans sa pathologie).

Le suivi des essais cliniques de phase II et III

Pendant leur déroulement, les résultats temporaires des essais de phase II et III sont régulièrement examinés, en particulier pour s’assurer de l’absence de toxicité imprévue ou différences non éthiques entre les groupes de participants. Certains essais créent un comité de suivi indépendant auxquels les représentants associatifs peuvent participer.

Les informations issues de ces examens réguliers sont parfois rendues publiques, en particulier lorsqu’elles entraînent une pause du recrutement, voire un arrêt de l’essai.

La publication des résultats des essais cliniques de phase II et III

Lorsqu’un essai est arrivé à son terme, le promoteur fait habituellement une communication pour annoncer les résultats. Ce n’est que plusieurs mois plus tard que ces résultats seront disponibles sous une forme définitive dans une revue scientifique. Parfois, lorsque l’essai n’a pas montré de bénéfices, ou un rapport bénéfice/risque insuffisant, il n’y pas de publication dans la presse scientifique.

Le plus souvent, c’est à cette étape du développement du médicament que vous allez commencer à être sollicité par des patients ou des proches qui auront lu des informations dans la presse grand public. Analyser ces résultats, dans leur forme non définitive, requiert souvent le conseil d’un expert du domaine pour bien mettre ces informations en perspective.

De l’intérêt de suivre l’actualité économique

Si, parmi vos bénévoles, certaines personnes suivent l’actualité économique, elles pourront faire remonter des informations issues des communiqués de presse des promoteurs d’un produit de santé par exemple, des laboratoires pharmaceutiques. Parce que les marchés financiers exigent une transparence de la part des entreprises, les actualités du développement des produits sont parfois plus rapidement disponibles dans la presse économique que dans la presse médicale.

La publication de l’AMM et des documents d’accompagnement

Après l’avis du CHMP, la Commission européenne accorde l’AMM et sa publication s’accompagne de plusieurs documents complémentaires dont le Résumé des caractéristiques du produit (RCP) qui est la fiche technique de ce nouveau médicament, et la notice pour le patient qui présente l’essentiel des informations du RCP dans un vocabulaire plus accessible.

La publication de l’avis de la Commission de transparence et du CEPS

En France, le dossier d’un médicament qui a eu son AMM européenne se doit de passer devant la Commission de transparence, qui se prononce sur la valeur d’usage du produit (son « Service médical rendu » ou SMR) et sa valeur ajoutée par rapport aux autres médicaments de la même famille (son Amélioration du SMR, ou ASMR). En fonction des données, la Commission recommande ou non la prise en charge du coût par l’Assurance maladie (le « remboursement »).

Le Comité économique des produits de santé (CEPS) est, lui, chargé par la loi de fixer les prix des médicaments et les tarifs des dispositifs médicaux à usage individuel pris en charge par l’Assurance maladie. Les conclusions de ces deux organes sont essentielles pour mettre le nouveau médicament en perspective dans son domaine thérapeutique. Elles peuvent complétées par des recommandations de bonne pratique publiées par la Haute autorité de santé.

Les documents d’accompagnement de la commercialisation

Au-delà du RCP et de la notice patient, la commercialisation d’un médicament peut s’accompagner de documents d’information, en particulier lorsque ce médicament fait l’objet d’un Plan de gestion des risques (PGR) destiné à mieux connaître sa sécurité d’emploi en l’étudiant en situation réelle de consommation.

Pour aller plus loin

« Qu’est-ce qu’un essai clinique ? », ANSM
https://www.ansm.sante.fr/Activites/Essais-cliniques/Qu-est-ce-qu-un-essai-clinique/(offset)/4

« ClinicalTrials.gov », le site qui centralise l’ensemble des protocoles d’essais cliniques (en anglais)
https://www.clinicaltrials.gov

PubMed, le site qui centralise l’ensemble des articles scientifiques
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov

« Le Service médical rendu (SMR) et l’Amélioration du service médical rendu (ASMR) », Haute autorité de santé, 2013
https://www.has-sante.fr/jcms/r_1506267/fr/le-service-medical-rendu-smr-et-l-amelioration-du-service-medical-rendu-asmr

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