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AMM, PGR et aussi AAP et AAC (ex ATU, RTU) que se cache t-il derrière ces tout nouveaux acronymes ?

Qu’est-ce que l’AMM ?

Pour être commercialisé, un médicament doit obtenir préalablement une autorisation de mise sur le marché (AMM). L’AMM est demandée par un laboratoire pharmaceutique, pour son  médicament, sur la base d’un dossier comportant des données de qualité pharmaceutique,  d’efficacité et de sécurité, pour un usage particulier (son « indication »). Ces données sont issues des expérimentations conduites chez l’animal et d’essais cliniques  menés chez l’homme, selon des normes fixées et harmonisées au niveau international. Pour obtenir une AMM, l’évaluation des bénéfices du médicament doit être jugée favorable au regard de ses risques pour la santé du patient (c’est le « rapport bénéfice/risque »). Ce  rapport bénéfice/risque doit être au moins équivalent à celui des produits déjà  commercialisés pour le même usage.

Parfois, après la commercialisation, il arrive que le laboratoire pharmaceutique identifie de  nouvelles indications thérapeutiques pour son médicament. Il doit alors déposer une nouvelle  demande d’AMM pour que celles-ci soient incluses, le cas échéant.

Les étapes de l’obtention de l’AMM

Toutes les informations collectées lors du développement du médicament (mécanisme  biochimique, données de toxicologie obtenues chez l’animal, essais cliniques, etc.) sont présentées dans le dossier d’AMM qui est déposé par la laboratoire pharmaceutique qui  propose le produit.

Qu’est-ce que l’AAC ?

L’Autorisation d’accès compassionnel (AAC), autrefois appelée « ATU (Autorisation  temporaire d’usage) nominative », est accordée par l’ANSM pour une durée d’un an* (cf Informations et procédures relatives à la réforme de l’accès précoce et compassionnel de certains médicaments”). Demandée par un prescripteur pour un patient particulier en impasse thérapeutique, elle  concerne des médicaments pour lesquels le laboratoire producteur n’envisage pas de demande  d’AMM dans cette indication (ou lorsque la commercialisation dans cette indication est  arrêtée), mais dont les données scientifiques suggèrent qu’ils pourraient être efficaces et sûrs  dans cet usage. Lors d’AAC, le coût du médicament est pris en charge par la collectivité.

Les documents d’accompagnement de l’AMM

Une AMM est accompagnée de certains documents indispensables :

Qu’est-ce qu’une AAP ?

Exceptionnellement, certains traitements peuvent faire l’objet d’une Autorisation d’accès  précoce (AAP) ce qui les rend disponibles avant leur AMM, pour une durée limitée. Les  AAP, attribuées par l’ANSM et la Haute autorité de santé (HAS), ont remplacé ce qui  s’appelait auparavant « ATU (Autorisation temporaire d’utilisation) de cohorte ». Elles sont destinées à faciliter l’accès à des traitements innovants répondant à un besoin  thérapeutique non satisfait, pour lesquels l’efficacité et la sécurité sont fortement présumées et qui sont destinés à entrer prochainement dans le droit commun. Ces autorisations peuvent concerner l’indication d’un médicament en amont de l’obtention de toute AMM, d’un médicament qui dispose déjà d’une AMM dans l’indication considérée et en amont d’une prise en charge de droit commun par l’Assurance maladie (admission au remboursement), ou qui dispose d’une AMM pour une autre indication.

Par exemple, pendant la procédure d’AMM ou dans la période qui s’étend entre  l’octroi de l’AMM et la décision d’inscrire le médicament au remboursement par la  collectivité.

Demandée par le laboratoire qui commercialisera le médicament, l’AAP s’accompagne d’un  suivi des patients qui en bénéficient, au sein d’un PUT-RD (Programme d’utilisation  thérapeutique et de recueil des données). Le coût du médicament est pris en charge par la  collectivité. Une AAP cesse lorsque le médicament est commercialisé et admis au  remboursement au titre de son AMM.

Quelle est la durée de l’AMM ?

Il n’y pas de durée fixe pour les AMM. Une AMM peut être suspendue ou retirée à tout moment si :

Qu’est-ce qu’un CPC ?

Autrefois appelée Recommandation temporaire d’utilisation (RTU), le Cadre de prescription  compassionnel (CPC) est établi par et à l’initiative de l’ANSM pour des médicaments qui disposent d’une  AMM et qui sont prescrits en dehors du cadre de cette autorisation (prescription « hors  indications » ou « hors AMM »). Le CPC précise notamment la posologie, la durée de  traitement et la population cible pour cet usage hors AMM.

Comme l’AAP, le CPC est assorti de l’obligation pour le laboratoire qui produit le  médicament de mettre en place un suivi des patients traités via un programme de suivi destiné à évaluer l’efficacité et la sécurité de cette utilisation hors AMM.

Ainsi, à terme, l’ANSM peut suivre le rapport bénéfice/risque de ce nouvel usage. Lorsque ce  rapport est favorable, le laboratoire pourra demander une révision de son AMM incluant cette  nouvelle indication.

Après l’AMM, le médicament reste sous surveillance

Une fois commercialisé, le médicament reste sous surveillance des autorités sanitaires. Ainsi, le rapport bénéfices/risques du produit est évalué en permanence pour prendre la mesure  des effets indésirables connus ou nouvellement identifiés.

Pour certains médicaments, depuis 2005, des plans de gestion des risques (PGR) sont mis en  place. Ils permettent de mieux connaître leur sécurité d’emploi, dès leur mise sur le marché,  en les étudiant en situation réelle de consommation.

Des essais cliniques « en vie réelle » (dits « de phase IV ») peuvent également être exigés à  la suite d’une AMM, en particulier lorsque celle-ci a été attribuée en réaction à une situation  particulière nécessitant une certaine urgence de la mise à disposition.

Parfois, une AMM n’est pas suivie de commercialisation

Après l’obtention de l’AMM, le laboratoire pharmaceutique va négocier, pays par pays, les  conditions de mise à disposition de son médicament, et en particulier son prix. Il arrive qu’un  accord ne soit pas trouvé entre le laboratoire et les autorités administratives. Dans ce cas, le  laboratoire peut décider de ne pas commercialiser son médicament dans le pays en question.

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